2026년 3월 5일 · Unknown · financial · 출처 Yahoo Finance
희귀질환 및 망막질환을 위한 후기 단계 유전자 치료 파이프라인, 주요 계기 도래 가까워
듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 치료제 RGX-202: MDA 학회서 1/2상 신규 데이터 발표, 핵심 2상 결과 2026년 2분기 초 예정
확인 임상시험에서 견고한 환자 등록 지속 - 서브레티날 습성 황반변성 치료제 수라브젠 로파르보벡(sura-vec, ABBV-RGX-314) 핵심 2상 데이터 2026년 4분기 예상; 당뇨망막병증 핵심 2b/3상 임상 첫 환자 투약 2026년 2분기 예정
RGX-121에 대한 FDA와의 잠재적 진행 경로 논의 예정
오늘 오전 8시(동부시간) 컨퍼런스 콜 개최
미국 메릴랜드주 록빌, 2026년 3월 5일 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (나스닥: RGNX)는 2025년 12월 31일 종료된 4분기 및 연간 재무 실적과 운영 성과를 발표했습니다.
커런 심슨 REGENXBIO 대표이사 겸 최고경영자는 "우리는 상당한 미충족 의료 수요가 있는 희귀질환 및 망막질환 치료를 위한 후기 단계 유전자 치료 파이프라인을 빠르게 발전시키고 있으며, 2026년에 여러 가지 단기 계기를 맞이할 예정입니다"라고 말했습니다. "완전 자체 보유한 종단간 역량, 상용화 준비된 제조 시스템, 글로벌 파트너십을 바탕으로 모든 프로그램에서 지속적인 추진력을 확보할 것입니다. 우리는 유전자 치료의 치료적 잠재력을 통해 필요한 환자들에게 의미 있는 새로운 의약품을 전달한다는 사명을 실행하는 데 집중하고 있습니다."
프로그램 주요 성과 및 이정표
신경근육 질환: RGX-202는 듀센형 근이영양증(Duchenne) 치료를 위한 잠재적 최고 수준(best-in-class)의 유전자 치료제입니다. RGX-202는 자연 발생 디스트로핀(dystrophin)에 가장 가까운 새로운 마이크로디스트로핀(microdystrophin)의 표적 발현을 가능하게 함으로써 듀센형 근이영양증의 근본 원인을 해결하도록 설계되었습니다. 이는 근육 기능을 보호하고 유지하는 것으로 나타난 C-말단 도메인(C-Terminal domain)을 포함하는 유일한 마이크로디스트로핀입니다. RGX-202의 차별화된 치료 접근법에는 새로운 구조체, 사전 예방적 면역 억제 요법, 업계 최고 수준의 제품 순도를 제공하는 현탁액 기반 제조 공정이 포함됩니다.